Norgine: Norgine gibt die Swissmedic-Zulassung von PEDMARQSI® zur Vorbeugung von cisplatininduziertem Hörverlust bei Kindern bekannt

• PEDMARQSI^® (Natriumthiosulfat-Lösung zur Infusion) wird die erste und einzige in der Schweiz zugelassene Behandlung zur Vorbeugung von Cisplatin-induzierter Ototoxizität (Hörverlust) bei Patienten im Alter von 1 Monat bis <18 Jahren mit lokalisierten, nicht metastasierten, soliden Tumoren.¹
• Die Entscheidung von Swissmedic bietet eine zugelassene Behandlungsoption für Kinder, die eine Chemotherapie mit Cisplatin erhalten, in einem Bereich mit hohem medizinischem Bedarf.
• Die Daten aus zwei offenen, randomisierten Phase-3-Studien, SIOPEL 6 (zulassungsrelevant)² und der Clinical Oncology Group [COG] ACCL0431³, ergaben, dass das Auftreten von Cisplatin-induzierter Ototoxizität bei Patienten, die mit Cisplatin und Natriumthiosulfat behandelt wurden, um etwa 50 % geringer war als bei Patienten, die nur mit Cisplatin behandelt wurden.

AMSTERDAM, 26. März 2026 /PRNewswire/ — Norgine B.V., ein führendes europäisches Spezialpharmaunternehmen, gab heute bekannt, dass Swissmedic die Marktzulassung für PEDMARQSI^® (Natriumthiosulfat-Lösung zur Infusion) erteilt hat, die zur Prävention von Cisplatin-induzierter Ototoxizität (Hörverlust) bei Patienten im Alter von 1 Monat bis <18 Jahren mit lokalisierten, nicht-metastasierten soliden Tumoren indiziert ist.

PEDMARQSI^® ist die erste und einzige pharmakologische Behandlung, die speziell zur Vorbeugung von cisplatininduziertem Hörverlust bei Kindern entwickelt wurde. Cisplatin ist zwar nach wie vor ein Eckpfeiler der pädiatrischen Krebstherapie, birgt jedoch ein hohes Risiko für irreversiblen, beidseitigen Hörverlust, der mit der ersten Dosis beginnen und mit der Zeit fortschreiten kann. Ein Hörverlust kann tiefgreifende und dauerhafte Auswirkungen auf den Spracherwerb, die Erziehung, die psychosoziale Entwicklung und die allgemeine Lebensqualität eines Kindes haben.

Rüdiger Merkel, General Manager, DACH, Norgine, sagte: „Die Swissmedic-Zulassung von PEDMARQSI^® ist ein wichtiger Meilenstein für Kinder, Familien und medizinisches Fachpersonal in der Schweiz, wo bisher keine zugelassene pharmakologische Option zur Verfügung stand, um diese Komplikation der Cisplatinbehandlung zu verhindern. Hörverlust kann lebenslange Auswirkungen auf junge Patienten haben, und diese Zulassung unterstützt den Zugang zu einer Behandlung, die speziell für diesen ungedeckten medizinischen Bedarf entwickelt wurde.“

Die Zulassung von Swissmedic stützt sich auf die klinische Evidenz aus zwei offenen, randomisierten Phase-3-Studien. In all diesen Studien führte die Behandlung mit Natriumthiosulfat, das gleichzeitig mit Cisplatin verabreicht wurde, zu einer Verringerung des Auftretens von cisplatinbedingter Ototoxizität um etwa 50 % im Vergleich zu Cisplatin allein, wobei die Wirksamkeit der Chemotherapie erhalten blieb.^2,3

PEDMARQSI® wurde bereits im Mai 2023 von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) in der Europäischen Union für die pädiatrische Verwendung zugelassen und erhielt eine nationale Zulassung im Vereinigten Königreich.^4,5 Diese Zulassungen zeigen, dass Norgine in der Lage ist, die verschiedenen europäischen Zulassungswege für seltene und spezialisierte Arzneimittel erfolgreich zu meistern.

Über PEDMARQSI^®

PEDMARQSI^® ist eine neuartige Formulierung von wasserfreiem Natriumthiosulfat, die speziell für die Prävention von Cisplatin-induziertem Hörverlust bei Patienten im Alter von 1 Monat bis <18 Jahren mit lokalisierten, nicht metastasierten soliden Tumoren entwickelt und hergestellt wird. Es ist die erste und einzige präventive Behandlung, die für die durch Cisplatin verursachte Ototoxizität in dieser Patientengruppe entwickelt wurde.¹

Die Marktzulassung für PEDMARQSI^® basierte auf Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus zwei offenen, randomisierten Phase-III-Studien: SIOPEL 6 (zulassungsrelevant) und Clinical Oncology Group (COG) ACCL0431.^2,3 In diesen Studien verringerte Natriumthiosulfat signifikant das Risiko von Hörverlust im Zusammenhang mit einer Cisplatin-Chemotherapie. Die Studien zeigten ein günstiges Verträglichkeitsprofil, wobei Übelkeit und Erbrechen die am häufigsten gemeldeten unerwünschten Ereignisse waren und Infektionen, Anämie und Neutropenie die häufigsten unerwünschten Ereignisse des Grades 3-4 darstellten.^2,3

Informationen zu Norgine

Norgine ist ein mittelgroßes pharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in der EU, das 1.500 Mitarbeiter beschäftigt und einen Jahresumsatz von rund 650 Millionen US-Dollar erzielt. Bei Norgine treibt Innovation unsere Mission voran, Medikamente zu liefern, die Leben verändern. Von weit verbreiteten Krankheiten wie Verstopfung bis hin zu seltenen und schweren Erkrankungen wie Krebs im Kindesalter konzentrieren wir uns auf ungedeckte medizinische Bedürfnisse, weil wir der Meinung sind, dass jeder wissenschaftliche Durchbruch es verdient, Patienten in Not zu erreichen.

Wir nutzen unsere innovativen Entwicklungs-, Vermarktungs- und Produktionskapazitäten sowie unsere strategischen Partnerschaften, um komplexe Wege zu beschreiten. In Verbindung mit unserer langjährigen Erfahrung und unserem fundierten regionalen Fachwissen ermöglicht uns dieser Ansatz, die Verbreitung von lebensverändernden Medikamenten in Europa, Australien und Neuseeland zu beschleunigen und auszuweiten.

Wir lassen uns von dem Vertrauen leiten, das Fachkräfte des Gesundheitswesens und Patienten in uns setzen, und engagieren uns weiterhin für Innovationen, die das Leben jedes einzelnen Patienten verändern.

Referenzen:

1. PEDMARQSI Produktinformation. Verfügbar auf: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/pedmarqsi#product-info. Zugriff im März 2026
2. Brock PR, et al. N Engl J Med 2018; 378(25): 2376–2385
3. Freyer DR, et al. Lancet Oncol 2017; 18(1): 63–74
4. EMA. PEDMARQSI. Verfügbar auf: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/pedmarqsi. Abgerufen im März 2026.
5. MHRA. PEDMARSQI. Verfügbar auf: https://mhraproducts4853.blob.core.windows.net/docs/07df769800514385e1a35a9bacc554d590f6cf1b. Abgerufen im März 2026.

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