Diese Einstufung stellt einen bedeutenden Meilenstein für die Patienten dar und bekräftigt Kedrions Engagement, den ungedeckten medizinischen Bedarf bei seltenen und extrem seltenen Krankheiten zu decken

CASTELVECCHIO PASCOLI, Italien, 27. November 2025 /PRNewswire/ -- Kedrion gibt bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) die Orphan Drug Designation (ODD) für sein in der Entwicklung befindliches Medikament zur Behandlung der kongenitalen Aceruloplasminämie (ACP) erteilt hat, einer seltenen genetischen Störung des Eisenstoffwechsels.

 

Aceruloplasminämie ist eine autosomal-rezessive Erkrankung, die durch Mutationen im CP-Gen verursacht wird und zu einem Mangel oder Fehlen von Ceruloplasmin führt, einem wichtigen Plasmaprotein, das für den Eisentransport unerlässlich ist. Ohne Behandlung sammelt sich Eisen im Gehirn, in der Leber und in der Bauchspeicheldrüse an und verursacht schwere neurologische Symptome, Diabetes, Anämie und Netzhautdegeneration. Quelle: Orphanet https://www.orpha.net/en/disease/detail/48818 

Die Entscheidung der EMA unterstreicht die Rolle von Kedrion als wissenschaftlich orientierter Innovator im Bereich seltener und extrem seltener Krankheiten. Durch seine Pionierarbeit bei der Entwicklung von Therapien aus ungenutzten Zwischenprodukten der Plasmafraktionierung verwandelt Kedrion industrielle Plasmaabfälle in potenzielle neue Behandlungsmethoden. Dieser Ansatz optimiert nicht nur die Nutzung einer wertvollen Ressource, sondern fördert auch die Nachhaltigkeit in der biopharmazeutischen Innovation.

Andrea Caricasole, Leitung Forschung, Entwicklung und Innovation bei Kedrion, erklärte: „Diese Einstufung durch die EMA, die auf die kürzlich erfolgte Einstufung als Orphan Drug durch die FDA folgt, ist eine weitere Bestätigung unseres wissenschaftlich fundierten Ansatzes für Innovationen im Bereich seltener und extrem seltener Krankheiten. Durch die Erschließung des therapeutischen Potenzials dieses Proteins wollen wir Aceruloplasminämie bekämpfen, eine schwerwiegende, äußerst seltene neurodegenerative Erkrankung, für die es bislang keine wirksamen Behandlungsmöglichkeiten gibt. Für Patienten dieser seltenen Erkrankung, für die es derzeit kein zugelassenes Medikament gibt, stellt dieser Meilenstein einen konkreten Schritt in Richtung der zukünftigen Verfügbarkeit einer neuen Therapie dar. Unsere Arbeit zeigt, wie fortschrittliche Forschung und nachhaltige Praktiken zusammenwirken können, um bedeutende Lösungen zu entwickeln."

Dieser Meilenstein ist das Ergebnis einer Zusammenarbeit mit Partnern aus Wissenschaft und Klinik und wird vom italienischen Ministerium für Unternehmen und Made in Italy (MIMIT) durch das Forschungsprojekt „NATURAL" unterstützt, dessen Ziel es ist, die Forschung nach neuen Therapien durch die Nutzung ungenutzter Zwischenprodukte der Plasmafraktionierung zu fördern.

Diese Errungenschaft baut auf zwei aktuellen wissenschaftlichen Publikationen mit großer Wirkung auf, die die Vision hinter dem Ansatz von Kedrion widerspiegeln. Nature Communications Biology (2024) demonstrierte die Machbarkeit der Reinigung von Ceruloplasmin aus ungenutzten Plasmafraktionierungszwischenprodukten und dessen therapeutische Wirksamkeit in präklinischen Modellen der Aceruloplasminämie. Ergänzend dazu lieferte Lancet eBioMedicine (2025) funktionelle Einblicke in Missense-Varianten des Ceruloplasmin-Gens und bewertete die tatsächliche Prävalenz von Aceruloplasminämie anhand von Bevölkerungsdaten. Zusammen untermauern diese Studien das klinische Potenzial, den starken Drang nach wissenschaftlichen Erkenntnissen und die Dringlichkeit der Entwicklung gezielter Therapien für diese äußerst seltene Erkrankung.

Kedrion wird die klinische Entwicklung dieser Therapie für Aceruloplasminämie in Europa weiter vorantreiben, mit dem Ziel, Patienten, denen derzeit keine wirksamen Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen, einen zeitnahen Zugang zu ermöglichen.

Informationen zu Kedrion Biopharma

Kedrion Biopharma sammelt und fraktioniert Blutplasma, um aus Plasma gewonnene Therapien für seltene, extrem seltene und schwerwiegende Erkrankungen wie Gerinnungs- und neurologische Störungen, Immundefekte und Rh-Sensibilisierung herzustellen und zu vertreiben. Wir beschäftigen weltweit rund 5.200 Mitarbeiter und unser industrielles Netzwerk umfasst Plasmasammelzentren in den Vereinigten Staaten und in der Tschechischen Republik sowie Produktionsstätten in fünf Ländern. Wir setzen uns für die Schaffung einer Welt ein, in der Wissenschaft und Versorgung keine Grenzen kennen, und arbeiten mit der medizinisch-wissenschaftlichen Gemeinschaft, Institutionen, Patientenvertretungsgruppen und Forschungseinrichtungen zusammen, um Innovationen zu fördern und die Versorgung zu verbessern. Jede Verbindung, die wir herstellen, hat Auswirkungen auf jemanden, irgendwo.

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CASTELVECCHIO PASCOLI, Italien, 7. November 2025 /PRNewswire/ -- Kedrion Biopharma, ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf Therapien aus Plasma spezialisiert hat, gibt seine Teilnahme am „International Primary Immunodeficiencies Congress (IPIC) 2025" (Internationaler Kongress zu primären Immundefizienzen) bekannt, der vom 5. bis 7. November 2025 in Prag, Tschechische Republik, stattfindet. In diesem Jahr veranstaltet Kedrion ein Satellitensymposium zum Thema „Sekundäre Immundefekte bei hämatologischen Malignomen: Ein wachsender Interessenbereich", wirft ein Schlaglicht auf eines der dringlichsten und sich am schnellsten entwickelnden Themen in der Immunologie.

Das Symposium, das heute stattfindet, wird mit einer Einführung von Dr. Fabian Peissker, Medical Affairs bei Kedrion, eröffnet und von führenden Experten begleitet: Prof. Hermann Wolf (Sigmund Freud Universität, Wien, Österreich) und Dr. Federica Pulvirenti (Policlinico Umberto I, Rom, Italien), die über die Herausforderungen und Fortschritte bei der Diagnose und Behandlung von sekundären Immundefekten (SIDs) bei Patienten mit hämatologischen Malignomen sprechen werden. Die Sitzung umfasst reale klinische Erfahrungen sowie eine interaktive Frage- und Antwortrunde und bietet praktische Einblicke für Kliniker und Forscher.

Sekundäre Immundefekte, insbesondere bei Patienten mit hämatologischen B-Zell-Tumoren, stellen aufgrund ihrer komplexen Pathogenese und des erhöhten Risikos lebensbedrohlicher Infektionen eine große klinische Herausforderung dar. Die Fortschritte in der Krebstherapie haben das Überleben verbessert, aber Komplikationen, insbesondere Hypogammaglobulinämie und Infektionen, können die Behandlungsergebnisse sowie die Lebensqualität der Patienten beeinträchtigen. Eine frühzeitige Diagnose und eine angemessene Behandlung, einschließlich einer Immunglobulin-Ersatztherapie, sind entscheidend für die Verbesserung der Patientenversorgung und die Verringerung infektionsbedingter Komplikationen.

Die Teilnahme von Kedrion an der IPIC 2025 unterstreicht den Einsatz des Unternehmens für den Wissenszuwachs und die Förderung der Zusammenarbeit mit der medizinischen sowie wissenschaftlichen Gemeinschaft mit einem zunehmenden Fokus auf sekundäre Immundefekte. Mit dem Sponsoring eines Symposiums zum Thema SIDs bei hämatologischen Malignomen zeigt Kedrion sein wachsendes Engagement in diesem wichtigen und sich entwickelnden Bereich.

Neben dem Symposium ist Kedrion mit einem Stand, drei wissenschaftlichen Postersitzungen sowie internationalen Delegierten stark vertreten und unterstreicht damit seinen Einsatz für Innovationen in der Behandlung von Immundefekten. Die Postersitzungen, die gemeinsam mit führenden Experten und in Zusammenarbeit mit Patientenvertretungen entwickelt wurden, präsentieren die neuesten wissenschaftlichen Erkenntnisse und die Auswirkungen der Forschung. Am Stand bietet eine „Medical Information Corner" Teilnehmern direkten Zugang zu den medizinischen sowie wissenschaftlichen Experten von Kedrion und bildet damit eine wertvolle Drehscheibe für Informationen sowie Diskussionen während des gesamten Kongresses.

„Es gibt noch viele Unbekannte im komplexen Zusammenspiel zwischen primären und sekundären Immundefekten", erklärt  Roberto Crea, Leiter des therapeutischen Bereichs Immunologie bei Kedrion, „und die Forschung ist notwendig, um besser zu verstehen, wie diese Erkrankungen interagieren sowie sich gegenseitig beeinflussen, und um die Patientenversorgung besser zu unterstützen. Kedrion unternimmt erhebliche Anstrengungen, um das Wissen in diesem Bereich zu erweitern und die Interaktion zwischen den verschiedenen Fachleuten zu fördern, die an der Versorgung von SID-Patienten beteiligt sind. Zu unseren Prioritäten gehören die Sensibilisierung für diese Erkrankungen und für die Notwendigkeit gemeinsamer Leitlinien zur Ermittlung der Patientenbedürfnisse sowie die Förderung der Zusammenarbeit zwischen allen Beteiligten im Gesundheitswesen. Nur wenn wir zusammenarbeiten, können wir die Ergebnisse und die Lebensqualität der Menschen, die mit diesen Krankheiten leben, verbessern.

Martine Pergent, , Präsidentin von IPOPI (Internationale Patientenorganisation für primäre Immundefekte), unterstreicht die Bedeutung der Zusammenarbeit und betont, wie wichtig es ist, das Fachwissen aus dem gesamten Spektrum der Immundefekte zu nutzen, um die Bedürfnisse von Patienten mit SIDs zu erfüllen.

„Primäre Immundefekte (PIDs) werden nicht mehr nur durch Infektionen definiert", erklärt Martine Pergent, „sondern stellen ein breiteres Spektrum von Erkrankungen mit komplexen, sich überschneidenden klinischen Merkmalen dar. Es liegt auf der Hand, dass wir uns auch mit sekundären Immundefekten befassen, denn unsere Erfahrung im Umgang mit chronischen Krankheiten und in der Infektionsprävention im Bereich der PIDs ist unglaublich wertvoll für die Bedürfnisse von SID-Patienten. Es ist nun eine engere Zusammenarbeit erforderlich, um neue medizinische Experten einzubeziehen, darunter vor allem Hämatologen, die SIDs behandeln, um Brücken zu denjenigen zu schlagen, die PIDs behandeln, um den langfristigen Umgang mit dieser Erkrankung und die Lebensqualität dieser Patienten zu verbessern sowie reale Daten zu erfassen, die ihre Situation und ihre Bedürfnisse wirklich widerspiegeln."

IPIC ist ein führender internationaler, multidisziplinärer Kongress, der sich mit primären Immundefekten (PIDs)/angeborenen Störungen des Immunsystems befasst und einen patientenzentrierten Ansatz verfolgt. Bei der Ausgabe 2025 werden über 900 Teilnehmer aus mehr als 70 Ländern erwartet, die eine einzigartige Plattform für wissenschaftlichen Austausch und Zusammenarbeit bieten.

Das von Kedrion gesponserte Satellitensymposium steht allen IPIC-Teilnehmern offen und bietet die Möglichkeit, die neuesten Entwicklungen im Bereich der SIDs zu erkunden. Während des gesamten Kongresses werden wissenschaftliche Informationen und Einblicke von Experten auch am Stand von Kedrion (Nr. 17) verfügbar sein, wo die Teilnehmer mehr über die Fortschritte im Management von Immundefekten erfahren sowie mit führenden Experten auf dem Gebiet in Kontakt treten können.

Weitere Informationen über Kedrion finden Sie auf www.kedrion.com.

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