DEBRA Research investiert in Eliksa Therapeutics zur Entwicklung von ELK-003, biologischen Augentropfen für Epidermolysis bullosa

• Die Finanzierung unterstützt die klinische Entwicklung von ELK-003, ein innovatives Biologikum in Form von Augentropfen zur Behandlung von Augenkomplikationen bei PatientInnen mit Epidermolysis bullosa (EB).
• Die laufende Pilotstudie in Zusammenarbeit mit DEBRA Chile hat bisher 18 Patienten aufgenommen, wobei bei den ersten 8 Teilnehmenden, welche die Behandlung abgeschlossen haben, keine arzneimittelbedingten Nebenwirkungen beobachtet wurden.
• Die Finanzierungsrunde durch ein Konsortium von gemeinnützigen Organisationen, darunter DEBRA Research, Abe Fund, Cure EB, die Epidermolysis Bullosa Medical Research Foundation (EBMRF) und die EB Research Partnership (EBRP), spiegelt die wachsende Bedeutung philanthropischer Bemühungen bei der Förderung von Therapien für seltene, bisher unzureichend versorgte Krankheiten wie EB wider.

München, Deutschland, und Doylestown, Pennsylvania, USA, 29. Oktober 2025 – Die DEBRA Research gGmbH, eine gemeinnützige Organisation, die sich der Förderung von Forschung und Arzneimittelentwicklung für Menschen mit Epidermolysis bullosa (EB) widmet, gab heute eine Investition in Eliksa Therapeutics bekannt, ein Biotechnologieunternehmen mit Sitz im Pennsylvania Biotechnology Center in Doylestown, USA. Die Finanzierung unterstützt Eliksas laufende klinische Entwicklung von ELK-003, ein neuartiges biologisches Arzneimittel in Form von Augentropfen zur Behandlung von Hornhautabschürfungen bei EB. Weitere beteiligte Investoren sind der Abe Fund, die britische Stiftung Cure EB, die Epidermolysis Bullosa Medical Research Foundation (EBMRF) sowie die EB Research Partnership (EBRP).

ELK-003 wird derzeit in einer Pilotstudie untersucht, die in Zusammenarbeit mit DEBRA Chile durchgeführt wird (NCT06713434). Bislang wurden 18 PatientInnen aufgenommen, von denen acht bereits die Behandlungsphase abgeschlossen haben. Eine erste Auswertung ergab keine arzneimittelbedingten Nebenwirkungen; die weitere Datenanalyse läuft. Im Rahmen der Studie werden die durch EB bedingten Augenprobleme aller PatientInnen vor und nach der Behandlung mit ELK-003 erfasst, um Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit zu bewerten. Sofern die Studie erfolgreich verläuft, werden die Ergebnisse als Grundlage für eine weiterführende klinische Studie dienen, mit dem Ziel einer Zulassung in den USA und weiteren Märkten.

ELK-003-Augentropfen sind eine proprietäre Formulierung aus Amnionflüssigkeits-Sekretom, die darauf ausgelegt ist, die Hornhautoberfläche zu schützen und zu regenerieren.

EB ist eine Gruppe seltener und schmerzhafter genetisch bedingter Hauterkrankungen, bei denen die Haut äußerst empfindlich ist und bereits bei geringfügigen Reibungen oder Verletzungen Blasen, Wunden und Narben auf Haut oder Schleimhäuten entstehen. Häufig treten auch ophthalmologische Komplikationen auf, insbesondere bei schweren Verlaufsformen, die Augenlider, Bindehaut, Hornhaut und Tränenwege betreffen können. Hornhautkomplikationen wie Abschürfungen oder Narbenbildung führen zu erheblichen Schmerzen und eingeschränktem Sehvermögen.

Dr. Christoph Coch, Geschäftsführer von DEBRA Research, sagte: „Menschen mit EB leiden unter schweren und fortschreitenden Augenkomplikationen, die Beschwerden verursachen und die Lebensqualität erheblich beeinträchtigen. Da es für diese Komplikationen bisher keine spezifische Behandlung gibt, ist es uns ein großes Anliegen, Eliksa bei der Entwicklung dieser neuartigen Therapie zu unterstützen. Mit dieser Investition und durch die hervorragende Zusammenarbeit mit einem Syndikat gleichgesinnter Organisationen bekräftigen wir unser Engagement, die Entwicklung von Therapien zu beschleunigen, die Symptome lindern und die Lebensqualität von Menschen mit EB verbessern.“

Dr. Armen Karamanian, MD, PhD, CEO von Eliksa Therapeutics, ergänzte: „Wir freuen uns sehr, DEBRA Research und die anderen EB-Organisationen als Investoren begrüßen zu dürfen. Über die finanzielle Unterstützung hinaus schätzen wir die Expertise und das Netzwerk, das DEBRA Research einbringt. Ihr Engagement für translationale Forschung im Bereich EB und ihre umfassende Erfahrung in Forschung und klinischer Entwicklung machen sie zu einem idealen Partner. Diese Investition ermöglicht es uns, die Entwicklung von ELK-003 zu beschleunigen und der EB-Gemeinschaft eine dringend benötigte Therapie zur Verfügung zu stellen.“

Eliksa hat die ELK-003 zugrundeliegende Technologie 2021 von der University of Utah einlizensiert. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung neuartiger, praxisnaher Therapien für Menschen mit EB und verwandten Erkrankungen.

Alex Hersham, Gründer des Abe Funds, fügte hinzu: „Für Menschen mit EB gehören Augenkomplikationen zu den schmerzhaftesten und am meisten einschränkenden Aspekten der Erkrankung. Die Unterstützung der Arbeit von Eliksa ist Teil unserer Mission, das Leben mit EB so normal wie möglich zu machen – und wir hoffen, dass diese Augentropfen einen spürbaren Unterschied bewirken können.“

„Hornhautabschürfungen sind äußerst schmerzhaft und beeinträchtigend – sie können Betroffene vorübergehend, manchmal über Tage hinweg, nahezu erblinden lassen. Augentropfen, die die Heilung unterstützen und die Häufigkeit solcher Verletzungen verringert, würden einen erheblichen Unterschied machen. Wir freuen uns daher, Eliksa bei der Entwicklung von ELK-003 zu unterstützen,“ sagte Sharmila Nikapota, Gründerin von CureEB.

Über Eliksa Therapeutics

Eliksa Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen mit Sitz in Doylestown, Pennsylvania (USA), das innovative Therapien für Epidermolysis bullosa (EB) und verwandte Erkrankungen entwickelt. Eliksas führendes Programm ELK-003 nutzt eine von der University of Utah lizenzierte Technologie und ist ein biologisches Arzneimittel in Form von Augentropfen zur Behandlung von Hornhautabschürfungen im Zusammenhang mit EB. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.eliksa.com.

Über DEBRA Research

DEBRA Research ist eine gemeinnützige Organisation, die sich der Förderung von therapeutischen und kurativen Behandlungsmöglichkeiten für Epidermolysis bullosa (EB) verschrieben hat, einer seltenen und folgenschweren genetisch bedingten Hauterkrankung. Als Forschungsarm von DEBRA Austria – einer 1995 gegründeten PatientInnenorganisation zur Unterstützung von Menschen mit EB – arbeitet DEBRA Research weltweit mit Wissenschaft, Biotechnologie, Pharmaindustrie, PatientInnen-organisationen und Aufsichtsbehörden zusammen, um therapeutische Innovationen voranzutreiben. DEBRA Research konzentriert sich auf translationale Forschung und klinische Entwicklung, um den dringenden medizinischen Bedarf von EB-Betroffenen zu decken. Die Organisation hat sich zum Ziel gesetzt, die Erforschung und Entwicklung von Therapien zur Verbesserung der Lebensqualität zu beschleunigen und gleichzeitig eine Zukunft anzustreben, in der EB heilbar ist – kurz: eine „Welt ohne EB“.

Für weitere Informationen besuchen Sie bitte unsere Website www.debra-research.org und folgen Sie uns auf LinkedIn.

Über DEBRA Chile

DEBRA Chile ist eine gemeinnützige PatientInnenorganisation, die sich der Unterstützung von EB-Betroffenen und ihren Familien in ganz Chile widmet. Als Teil des globalen Netzwerks von DEBRA International bietet DEBRA Chile umfassende Patientenversorgung, Interessenvertretung und Aufklärungsarbeit und setzt sich für den Zugang zu innovativen Behandlungsmethoden und Forschungsinitiativen ein. Die Organisation spielt eine zentrale Rolle bei der Vernetzung von PatientInnen mit klinischen Studien, medizinischem Fachpersonal und internationalen EB-Forschungsprojekten, die alle das gemeinsame Ziel verfolgen, die Lebensqualität zu verbessern und letztendlich eine Heilung für EB zu finden. Weitere Informationen finden Sie unter www.debrachile.cl.

Weitere Investoren mit Schwerpunkt auf EB

CureEB: Cure EB ist eine in England und Wales registrierte Wohltätigkeitsorganisation (Nr. 1158672), die sich der Suche nach wirksamen Behandlungsmethoden und Heilungsmöglichkeiten für alle Formen von EB widmet, wobei der Schwerpunkt auf der Weiterentwicklung von Technologien zur Genmodifikation liegt. www.cure-eb.org

EB Medical Research Foundation (EBMRF): Die EBMRF wurde 1991 mit dem Ziel gegründet, entscheidende Forschungsprojekte zu EB zu finanzieren und das Bewusstsein für EB zu schärfen. Ein Alleinstellungsmerkmal der Stiftung ist, dass ein Großteil der administrativen Arbeit ehrenamtlich erfolgt und keine Gehälter gezahlt werden, sodass die Spendengelder direkt in die Forschungsprojekte fließen. www.ebmrf.org

EB Research Partnership (EBRP): Die EBRP ist der weltweit größte Geldgeber für Forschungsprojekte zur Beschleunigung der Entwicklung von Behandlungen und Heilmöglichkeiten für EB. www.ebresearch.org

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Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, darunter unter anderem Aussagen zur Entwicklung, Sicherheit und potenziellen Wirksamkeit von ELK-003, zu Plänen und Zeitplänen für klinische Studien sowie zu den erwarteten Auswirkungen der Investition von DEBRA Research. Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren erheblich von den in solchen zukunftsgerichteten Aussagen angegebenen Ergebnissen abweichen. Eliksa übernimmt keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben.

DEBRA Research und Nonsense Therapeutics gründen ReadOn Therapeutics zur Entwicklung neuartiger Therapien für Epidermolysis bullosa

München, Deutschland, und London, Vereinigtes Königreich, 22. September 2025 – Die DEBRA Research gGmbH, eine gemeinnützige Organisation, die sich der Förderung von Forschung und Arzneimittelentwicklung für Menschen mit Epidermolysis bullosa (EB) widmet, und Nonsense Therapeutics (Nonsense Tx), ein Biotechnologieunternehmen für Read-Through-Therapien auf Basis sogenannter Small Molecules (niedermolekularer Moleküle), die auf Nonsense-Mutationen abzielen, gaben heute die Gründung von ReadOn Therapeutics bekannt. Das neue, gemeinnützige Unternehmen widmet sich der Entwicklung von Therapien für EB und konzentriert sich dabei zunächst auf die dystrophe EB, eine besonders schwere Form der Krankheit, die durch fehlerhaftes Typ-VII-Kollagen verursacht wird.

ReadOn Therapeutics stellt ein wegweisendes gemeinsames Projekt im Bereich EB dar, das Patientenvertretung und biotechnologische Innovation miteinander verbindet. Die Initiative zielt darauf ab, vielversprechende präklinische Forschung durch die kritischen frühen Entwicklungsstadien voranzubringen. Dadurch werden Risiken reduziert, sodass die Programme optimal für den Übergang in die klinische Entwicklung vorbereitet sind.

Alex Hersham, Geschäftsführer von ReadOn Therapeutics und Mitgründer von Nonsense Tx, kommentierte: „Als Vater eines Kindes mit dystropher EB weiß ich aus erster Hand, wie dringend neue Behandlungsmethoden entwickelt werden müssen. Aus dieser Dringlichkeit heraus ist ReadOn Therapeutics entstanden – eine patientengetriebene Initiative, welche die Stärken der Interessenvertretung aus dem Feld der EB, modernster Wissenschaft und unternehmerischer Umsetzung vereint. Indem wir zusammenarbeiten, können wir den Schritt von Ideen hin zu wirksamen Therapien schaffen und so Patienten und betroffenen Familien, die es am dringendsten benötigen, echte Hoffnung geben.“

Fokus auf Nonsense-Mutationen bei dystropher EB – Potenzial für viele seltene Krankheiten

Etwa ein Drittel der Patienten mit rezessiver dystropher EB tragen Nonsense-Mutationen im Kollagen-VII-Gen, die zu unvollständigen, nicht funktionalen Proteinprodukten führen und somit häufig für die schwersten Ausprägungen der Krankheit verantwortlich sind. ReadOn Therapeutics wird sich auf die Entwicklung von Small Molecule-Therapeutika konzentrieren, die auf den Translationsapparat abzielen und die Bildung vollständiger, funktionsfähiger Proteine ermöglichen. Durch diese Herangehensweise soll die Produktion von Typ-VII-Kollagen wiederhergestellt werden, was die Krankheitssymptome deutlich mildern oder möglicherweise sogar vollständig unterdrücken könnte. In diesem Zusammenhang wird ReadOn Therapeutics ein umfassendes präklinisches Programm sowie für den sogenannten IND-Antrag (Investigational New Drug) erforderliche Studien durchführen, um innerhalb von weniger als drei Jahren mit der klinischen Entwicklung starten zu können. Da Nonsense-Mutationen nicht nur EB, sondern auch viele andere genetische Erkrankungen verursachen, könnte dieser Ansatz bei Erfolg auch auf andere seltene Krankheiten übertragen werden.

Innovatives Geschäftsmodell

Als gemeinnütziges Biotech-Unternehmen verfügt ReadOn Therapeutics über eine einzigartige Struktur, die es ermöglicht, mehrere präklinische Programme parallel zu finanzieren und voranzutreiben – anders als dies bei herkömmlichen Biotech- oder gemeinnützigen Modellen der Fall ist. Durch den Vergleich und die Bewertung verschiedener therapeutischer Ansätze aus unterschiedlichen Quellen kann das Unternehmen die aussichtsreichsten Kandidaten auswählen und beschleunigt in frühe klinische Studien überführen. Damit eröffnen sich mehrere Entwicklungspfade, darunter Ausgründungen, die Risikokapital anziehen können, oder Auslizenzierungen an interessierte Pharma- und Biotech-Unternehmen.

Dr. Martin Steiner, Geschäftsführer von ReadOn Therapeutics und DEBRA Research, fasste zusammen: „Durch dieses innovative Modell bündelt DEBRA Research die Aktivitäten zur Entwicklung von Read-Through-Molekülen in einem dezidierten gemeinnützigen Biotech-Unternehmen. Diese Struktur ermöglicht es uns, Ressourcen und Expertise auf die Weiterentwicklung vielversprechender therapeutischer Strategien zu konzentrieren, von denen viele mit dringendem Bedarf an wirksamen Behandlungen profitieren könnten. Unser Ansatz schließt entscheidende Lücken in der therapeutischen Landschaft im Bereich EB und dient zugleich als Vorbild für zukünftige fokussierte Initiativen und als Katalysator für die weitere Zusammenarbeit mit Wissenschaftlern, Unternehmern, Biotech- und Pharmaunternehmen, die Innovationen im Bereich seltener Krankheiten vorantreiben.“

Über DEBRA Research

DEBRA Research ist eine gemeinnützige Organisation, die sich der Förderung von therapeutischen und kurativen Behandlungsmöglichkeiten für Epidermolysis bullosa (EB) verschrieben hat, einer seltenen und folgenschweren genetisch bedingten Hauterkrankung. Als Forschungsarm von DEBRA Austria – einer 1995 gegründeten PatientInnenorganisation zur Unterstützung von Menschen mit EB – arbeitet DEBRA Research weltweit mit Wissenschaft, Biotechnologie, Pharmaindustrie, PatientInnen-organisationen und Aufsichtsbehörden zusammen, um therapeutische Innovationen voranzutreiben. DEBRA Research konzentriert sich auf translationale Forschung und klinische Entwicklung, um den dringenden medizinischen Bedarf von EB-Betroffenen zu decken. Die Organisation hat sich zum Ziel gesetzt, die Erforschung und Entwicklung von Therapien zur Verbesserung der Lebensqualität zu beschleunigen und gleichzeitig eine Zukunft anzustreben, in der EB heilbar ist – kurz: eine „Welt ohne EB“.

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Über Nonsense Therapeutics

Nonsense Tx wurde 2023 in London gegründet und ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Therapien auf Basis sogenannter Small Molecules konzentriert, die auf Krankheiten abzielen, die durch Nonsense-Mutationen verursacht werden. Diese sind für schätzungsweise 10-12% der seltenen genetischen Erkrankungen weltweit verantwortlich. Das Hauptprogramm des Unternehmens adressiert die rezessive dystrophe Epidermolysis bullosa (RDEB), eine folgenschwere Hauterkrankung. Durch die Weiterentwicklung einer therapeutischen Plattform für das weitere Ablesen über vorzeitige Stopcodons hinweg durch Ribosomen will Nonsense Tx die Behandlungsmöglichkeiten für eine Vielzahl genetischer Erkrankungen verbessern.

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DEBRA Research kooperiert mit Londoner Queen Mary University, um Arzneimittelentwicklung bei Epidermolysis bullosa zu fördern

München, Deutschland, und London, Vereinigtes Königreich, 7. August 2025 – Die DEBRA Research gGmbH, eine gemeinnützige Organisation, die sich der Förderung von Forschung und Arzneimittelentwicklung für Menschen mit Epidermolysis bullosa (EB) widmet, gab heute eine präklinische Forschungskooperation mit der Queen Mary University of London bekannt, der führenden Einrichtung im Vereinigten Königreich für Haut- und Zellbiologieforschung. Die Vereinbarung, die mit den Arbeitsgruppen von Dr. Emanuel Rognoni und Dr. Matthew Caley geschlossen wurde, stärkt die internationalen Bemühungen im Kampf gegen EB, eine seltene und schwerwiegende Hauterkrankung.

DEBRA Research wird Queen Mary unterstützen, die Infrastruktur zur Prüfung vielversprechender Wirkstoffkandidaten für EB in geeigneten präklinischen Modellen aufzubauen. Diese Kapazitäten werden anschließend der internationalen EB-Forschungsgemeinschaft zur Verfügung gestellt. EB ist eine genetische Erkrankung, bei der die Haut äußerst empfindlich ist und bereits bei geringfügigen Reibungen oder Verletzungen Blasen und Wunden entstehen. EB wird durch pathologische Varianten in Genen verursacht, die für Proteine kodieren, welche für die Aufrechterhaltung der strukturellen Integrität der Haut verantwortlich sind. Trotz der Schwere der Erkrankung gibt es derzeit keine Heilung.

„Diese Partnerschaft macht die herausragenden präklinischen Kompetenzen der Arbeitsgruppen von Dr. Rognoni und Dr. Caley an der Queen Mary University of London für die breitere EB-Forschungsgemeinschaft verfügbar – von der universitären Forschung bis hin zu Biotech- und Pharmaunternehmen,“ sagte Dr. Christoph Coch, Geschäftsführer bei DEBRA Research. „Der Zugang zu hochwertigen präklinischen Modellen bleibt eine der größten Herausforderungen in der Arzneimittelenwicklung für Epidermolysis bullosa. Mit unserer neuartigen Form der Partnerschaft wollen wir diese Hürde überwinden und so den Weg zu wirksamen Therapien beschleunigen, die das Leben von Menschen mit EB grundlegend verändern können. Diese Zusammenarbeit stellt zudem ein innovatives, skalierbares Kooperationsmodell zwischen akademischen Forschungseinrichtungen und einem philanthropischen Partner zur Förderung der Forschung im Bereich seltener Erkrankungen dar – ein Modell, das auf andere Krankheitsbilder übertragen werden und Millionen von Patientinnen und Patienten zugutekommen könnte.“

Beide Forschungsgruppen sind am Zentrum für Zellbiologie und Hautforschung des Blizard Institute von Queen Mary angesiedelt und verfügen über umfangreiche Erfahrung mit regenerativen Ansätzen und zellulären Mechanismen, die für Hauterkrankungen relevant sind: Dr. Rognoni und seine Gruppe untersuchen, wie verschiedene Arten von Fibroblasten – wichtige Zellen im Bindegewebe – zur Entwicklung, Heilung, Alterung und Entstehung von Krankheiten beitragen. Dr. Caley konzentriert sich in seiner Forschung auf die Basalmembranzone, eine strukturelle Schnittstelle, die für die Stabilität und Reparatur der Haut unerlässlich ist, sowie auf deren Rolle bei der Wundheilung, Alterung, Krebs und EB.

Dr. Emanuel Rognoni von Queen Mary kommentierte: „Epidermolysis bullosa ist eine biologisch äußerst komplexe Erkrankung, die wir noch nicht vollständig verstehen. Diese Zusammenarbeit ermöglicht uns nun den Aufbau der erforderlichen Infrastruktur, um unsere präklinische Expertise auf dem Gebiet seltener Hautkrankheiten der EB-Forschungsgemeinschaft zur Verfügung zu stellen und unsere zukünftigen Kooperationspartner bei der Entwicklung neuer therapeutischer Strategien zu unterstützen.“

Dr. Matthew Caley von Queen Mary fügte hinzu: „Die Zusammenarbeit mit DEBRA Research gibt uns die Möglichkeit, unsere wissenschaftliche Arbeit mit einer translationalen Mission zu verbinden. Diese Partnerschaft ist eine wichtige Chance, die EB-Forschung voranzubringen und echte Fortschritte für Patientinnen und Patienten zu erzielen.“

Die Kollaboration wird sich zunächst auf die präklinische Forschung konzentrieren und damit Grundlagen für zukünftige therapeutische Innovationen und möglicherweise neue Therapieansätze schaffen. Darüber hinaus ist dies ein strategischer Schritt zur Förderung der grenzüberschreitenden Zusammenarbeit zwischen mehreren führenden EB-Forschungseinrichtungen, um die Lebensqualität von Menschen mit EB zu verbessern.

Über DEBRA Research

DEBRA Research ist eine gemeinnützige Organisation, die sich der Förderung von therapeutischen und kurativen Behandlungsmöglichkeiten für Epidermolysis bullosa (EB) verschrieben hat, einer seltenen und folgenschweren genetisch bedingten Hauterkrankung. Als Forschungsarm von DEBRA Austria – einer 1995 gegründeten PatientInnenorganisation zur Unterstützung von Menschen mit EB – arbeitet DEBRA Research weltweit mit Wissenschaft, Biotechnologie, Pharmaindustrie, PatientInnenorganisationen und Aufsichtsbehörden zusammen, um Innovationen voranzutreiben. DEBRA Research konzentriert sich auf translationale Forschung und klinische Entwicklung, um den dringenden medizinischen Bedarf von EB-Betroffenen zu decken. Die Organisation hat sich zum Ziel gesetzt, die Erforschung und Entwicklung von Therapien zur Verbesserung der Lebensqualität zu beschleunigen und gleichzeitig eine Zukunft anzustreben, in der EB heilbar ist – eine „Welt ohne EB“.

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Über die Queen Mary University of London

Die Queen Mary University of London belegt im THE Word University Ranking 2025 weltweit Platz 24 und Rang 6 im Vereinigten Königreich in Bezug auf die Qualität ihrer Forschung. Laut REF 2021 wurden 92 % der Forschung als international exzellent oder weltweit führend eingestuft. Innovation und gesellschaftliche Wirkung sind fest in der Forschungskultur der Queen Mary Universität verankert.

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DEBRA Research und Dermaliq initiieren strategische Zusammenarbeit zur Weiterentwicklung der topischen Wirkstoffgabe für Epidermolysis bullosa

• Die ersten Programme werden sich auf die Entwicklung innovativer topischer Behandlungen und medikamentöser Therapien zur Wundheilung und Juckreizlinderung sowie auf prophylaktische Therapien für Menschen mit Epidermolysis bullosa konzentrieren.
• Dermaliqs firmeneigene hyliQ^®-Technologieplattform ermöglicht die kontaktlose Verabreichung neuartiger medikamentöser Therapien auf empfindliche, gereizte oder erkrankte Haut.

München, Deutschland, und Wilmington, Delaware, USA, 28. Mai 2025 – Die DEBRA Research gGmbH, eine gemeinnützige Organisation, die sich der Förderung von Forschung und Arzneimittelentwicklung für Menschen mit Epidermolysis bullosa (EB) widmet, und Dermaliq Therapeutics, Inc., ein innovatives Dermatologie-Unternehmen in klinischer Entwicklung, das topische Therapien der nächsten Generation entwickelt, gaben heute eine strategische, nicht exklusive Zusammenarbeit bekannt. Ziel ist die Verbesserung der Wirkstoffabgabe in die Haut bei EB. Zunächst werden sich die Partner auf die Verbesserung von Wundheilungs- und Juckreiztherapien sowie auf die Entwicklung prophylaktischer Therapien für Menschen mit EB konzentrieren. Im Rahmen der Vereinbarung tätigte DEBRA Research außerdem eine strategische Investition in Dermaliq.

EB ist eine Gruppe seltener und schmerzhafter genetisch bedingter Hauterkrankungen, bei denen die Haut äußerst empfindlich ist und bereits bei geringfügigen Reibungen oder Verletzungen Blasen und Wunden entstehen. EB beeinträchtigt den Alltag der Betroffenen erheblich und ist aufgrund chronischer Wunden, Infektionen und Komplikationen im Bereich der inneren Organe mit einer hohen Morbidität und Mortalität verbunden. Die Erkrankung wird durch Mutationen in einem oder mehreren Genen verursacht, die für Proteine kodieren, welche für die Aufrechterhaltung der strukturellen Integrität der Haut verantwortlich sind. Bislang gibt es keine Heilung, jedoch werden neue Therapien zur Bekämpfung der Symptome, zur Schmerzlinderung und zur Verbesserung der Lebensqualität entwickelt.

Dermaliq hat sich zum Ziel gesetzt, die Behandlungsstrategien für die Haut- und Wundversorgung bei EB neu zu definieren. Mithilfe seiner firmeneigenen hyliQ^®-Technologie ermöglicht das Unternehmen die gezielte Abgabe von Wirkstoffen in die Haut, ohne empfindliches oder verletztes Gewebe mechanisch zu beeinträchtigen. HyliQ^® wird kontaktlos angewendet und wurde speziell für Erkrankungen wie EB entwickelt, bei denen die Haut äußerst empfindlich ist und bereits bei minimaler Reibung zu Blasenbildung oder Wunden neigt. Dieser innovative Ansatz bietet PatientInnen entscheidende therapeutische Vorteile, da er wirksame Behandlungen ermöglicht und gleichzeitig die Integrität der geschädigten Haut bewahrt.

„Diese Partnerschaft steht in Einklang mit unserer Mission, die Entwicklung hochwirksamer Therapien mit echtem Mehrwert für Menschen mit EB zu beschleunigen,“ sagte Dr. Christoph Coch, Geschäftsführer von DEBRA Research. „Die einzigartige Technologieplattform und die klinische Pipeline von Dermaliq bieten einen vielversprechenden Ansatz, um die Limitationen aktueller topischer Behandlungen zu umgehen, insbesondere bei einer Anwendung auf der für EB charakteristischen geschädigten und empfindlichen Haut. Wir sind überzeugt, dass diese Zusammenarbeit eine zentrale Rolle bei der Weiterentwicklung transformativer Therapien spielen und sowohl die medizinischen Behandlungsergebnisse als auch die Lebensqualität der von dieser verheerenden Erkrankung Betroffenen deutlich verbessern wird.“

„Wir freuen uns sehr, gemeinsam mit DEBRA Research unsere Technologie in einem Bereich mit dringendem und bisher ungedecktem medizinischem Bedarf einzubringen,“ sagte Dr. Frank Löscher, CEO von Dermaliq. „Diese Zusammenarbeit zeigt unser gemeinsames Bestreben, den dringenden Bedürfnissen von Menschen mit dieser schwerwiegenden Erkrankung gerecht zu werden. Mit seinen einzigartigen Eigenschaften und seinem hervorragenden Sicherheitsprofil ist hyliQ^® ideal für die kontaktlose topische Behandlung von erkrankter und geschädigter Haut geeignet. Wir freuen uns auf die positiven Auswirkungen, die diese Zusammenarbeit für die EB-Gemeinschaft und darüber hinaus haben wird.“

Über DEBRA Research

DEBRA Research ist eine gemeinnützige Organisation, die sich der Förderung von therapeutischen und kurativen Behandlungsmöglichkeiten für Epidermolysis bullosa (EB) verschrieben hat, einer seltenen und folgenschweren genetisch bedingten Hauterkrankung. Als Forschungsarm von DEBRA Austria – einer 1995 gegründeten PatientInnenorganisation zur Unterstützung von Menschen mit EB – arbeitet DEBRA Research weltweit mit Wissenschaft, Biotechnologie, Pharmaindustrie, PatientInnenorganisationen und Aufsichtsbehörden zusammen, um Innovationen voranzutreiben. DEBRA Research konzentriert sich auf translationale Forschung und klinische Entwicklung, um den dringenden medizinischen Bedarf von EB-Betroffenen zu decken. Die Organisation hat sich zum Ziel gesetzt, die Erforschung und Entwicklung von Therapien zur Verbesserung der Lebensqualität zu beschleunigen und gleichzeitig eine Zukunft anzustreben, in der EB heilbar ist – eine „Welt ohne EB“.

Für weitere Informationen besuchen Sie bitte unsere Website www.debra-research.org und folgen Sie uns auf LinkedIn.

Über Dermaliq

Dermaliq Therapeutics, Inc., ist einzigartig positioniert, um die topische Dermatologie zu revolutionieren. Mit unserer proprietären hyliQ^®-Technologieplattform überwinden wir traditionelle Hürden bei der Wirkstoffabgabe in die Haut und ermöglichen erstmals die gezielte Aufnahme in Hautstrukturen mit unübertroffener Bioverfügbarkeit und Hautverträglichkeit. Dieser Durchbruch ebnet den Weg für neue „First-in-Class“-Behandlungen mit breitem Anwendungsspektrum in der Dermatologie und bietet erhebliche Chancen für langfristiges Wachstum und Wertschöpfung.

Die Pipeline von Dermaliq umfasst klinische Entwicklungsprogramme für androgenetische Alopezie, Alopecia areata und zur Wundheilung.

Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.dermaliq.com.

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Dermaliq Therapeutics, Inc.
Dr. Frank Löscher, CEO
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DEBRA Research gibt Impact Investment in Nova Anchora zur Weiterentwicklung einer Proteintherapie für Epidermolysis bullosa bekannt

• Weitere beteiligte Investoren sind die weltweit tätige Investmentgesellschaft Viking Global Investors, die Wohltätigkeitsorganisation CureEB, die Epidermolysis bullosa Medical Research Foundation (EBMRF) und die Universität Stanford.
• Die Finanzierung ermöglicht Nova Anchora die Weiterentwicklung seines führenden Wirkstoffkandidaten NvA-011, einer rekombinanten Kollagen-Therapie, bis zur Zulassungsreife für klinische Studien.
• Die Investition unterstreicht das Engagement der Geldgeber, lebensverändernde Therapien für Epidermolysis bullosa voranzubringen, eine seltene und schwerwiegende Hauterkrankung.

München, Deutschland, und San Francisco, Kalifornien, USA, 29. April 2025 – Die DEBRA Research gGmbH, eine gemeinnützige Organisation, die sich der Förderung von Forschung und Arzneimittelentwicklung für Menschen mit Epidermolysis bullosa (EB) widmet, investiert zusammen mit Viking Global Investors, CureEB, EBMRF und der Universität Stanford in Nova Anchora LLC, ein junges, präklinisches Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger proteinbasierter Therapien für EB konzentriert. Die Finanzierung unterstützt die Weiterentwicklung von Nova Anchoras führendem Wirkstoffkandidaten NvA-011 durch die präklinische Phase bis zur IND-Reife (Investigational New Drug).

Nova Anchora mit Sitz in San Francisco wurde 2021 unter anderem von Prof. Peter Marinkovich gegründet, außerordentlicher Professor für Dermatologie an der medizinischen Fakultät der Universität Stanford und führender Experte auf dem Gebiet der EB. EB ist eine Gruppe seltener und schmerzhafter genetisch bedingter Hauterkrankungen, bei denen die Haut äußerst verletzlich ist und bei der schon geringe Belastungen zu Blasen oder Wunden führen. Nova Anchora fokussiert sich auf die dystrophe EB (DEB), eine der schwersten Formen von EB, bei der sich aufgrund eines defekten oder fehlenden Typ VII Kollagens Blasen in der Lederhaut (Dermis) bilden. Auf Grundlage einer von der Universität Stanford lizenzierten proprietären Technologie entwickelt Nova Anchora NvA-011, ein rekombinantes humanes Typ VII Pro-Kollagen zur topischen Anwendung bei DEB. Im Jahr 2024 erhielt NvA-011 den Orphan-Drug-Status der FDA.

Die neuen Mittel werden verwendet, um die präklinische Entwicklung von NvA-011 weiter voranzutreiben und die für den IND-Antrag erforderlichen Voruntersuchungen zu ermöglichen, darunter die Finalisierung von Herstellungsprozessen und der Start toxikologischer Untersuchungen im Vorfeld klinischer Studien. Im weiteren Verlauf beabsichtigt Nova Anchora, Vorbereitungen für eine größere Serie A-Finanzierungsrunde zu treffen, um innerhalb der nächsten zwei Jahre erste klinische Studien am Menschen durchführen zu können.

„Wir freuen uns sehr über die Zusammenarbeit mit DEBRA Research und weiteren gleichgesinnten Investoren, um die Entwicklung unserer korrektiven, proteinbasierten Therapie für Menschen mit DEB zu beschleunigen,“ sagte Jason Bhardwaj, CEO von Nova Anchora. „Wir schätzen insbesondere die engen Verbindungen unserer Partner zur DEB-Gemeinschaft und dem breiteren strategischen Ökosystem, die uns dabei helfen werden, unsere Technologie den PatientInnen zugänglich zu machen.“

„Bei DEBRA Research sind wir davon überzeugt, dass strategische Partnerschaften und gezielte Investitionen der Schlüssel sind, um positive Veränderungen für Menschen mit EB zu erzielen,“ sagte Dr. Martin Steiner, Geschäftsführer von DEBRA Research. „Die innovative proteinbasierte Therapie von Nova Anchora, mit der fehlerhaftes Typ VII Kollagen durch einen gezielten, topischen Ansatz wiederhergestellt werden soll, stellt einen vielversprechenden Fortschritt für die Behandlung der DEB dar. Mit einem Team, das über umfassende Expertise in der EB-Forschung und translationalen Medizin verfügt, ist das Unternehmen hervorragend aufgestellt, um diese dringend benötigte Therapie in die klinische Anwendung zu bringen. Diese Investition vereint philanthropische Organisationen und einen professionellen Risikokapitalgeber in einem einzigartigen Konsortium. Wir freuen uns sehr, das Unternehmen zu unterstützen und gemeinsam die Entwicklung von NvA-011 zu beschleunigen.“

CureEB, DEBRA Research, EBMRF und Viking Global Investors haben sich für diese Finanzierungsrunde zu einem außergewöhnlichen Investorenkonsortium zusammengeschlossen. Zusammen mit der EB Research Partnership (EBRP), einem Bestandsinvestor, verbindet die Partner das gemeinsame Engagement, die Lebensqualität von Menschen mit EB zu verbessern und auf eine Heilung dieser schweren Krankheit hinzuarbeiten. CureEB, EBMRF und EBRP setzen sich für die Sammlung von Spenden für die EB-Forschung ein. DEBRA Research konzentriert sich auf die Förderung der Forschung und klinischen Entwicklung durch strategische Partnerschaften und Investitionen. Diese Zusammenarbeit spiegelt die gemeinsamen Bemühungen der Partner wider, die Forschung und Behandlungsmöglichkeiten für EB voranzubringen.

Über Nova Anchora LLC

Nova Anchora ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das eine korrektive, proteinbasierte Therapie für DEB entwickelt, eine schwere, seltene Hautkrankheit. Basierend auf einer von Dr. Peter Marinkovich entwickelten und von der Universität Stanford lizenzierten Technologie ist es Nova Anchoras Mission, das Leben von Menschen mit DEB zu verbessern.

Über DEBRA Research

DEBRA Research ist eine gemeinnützige Organisation, die sich der Förderung von therapeutischen und kurativen Behandlungsmöglichkeiten für Epidermolysis bullosa (EB) verschrieben hat, einer seltenen und folgenschweren genetisch bedingten Hauterkrankung. Als Forschungsarm von DEBRA Austria – einer 1995 gegründeten PatientInnenorganisation zur Unterstützung von Menschen mit EB – arbeitet DEBRA Research weltweit mit Wissenschaft, Biotechnologie, Pharmaindustrie, PatientInnenorganisationen und Aufsichtsbehörden zusammen, um Innovationen voranzutreiben. DEBRA Research konzentriert sich auf translationale Forschung und klinische Entwicklung, um den dringenden medizinischen Bedarf von EB-Betroffenen zu decken. Die Organisation hat sich zum Ziel gesetzt, die Erforschung und Entwicklung von Therapien zur Verbesserung der Lebensqualität zu beschleunigen und gleichzeitig eine Zukunft anzustreben, in der EB heilbar ist – eine „Welt ohne EB“.

Für weitere Informationen besuchen Sie bitte unsere Website www.debra-research.org und folgen Sie uns auf LinkedIn.

Über Viking Global Investors

Viking Global Investors („Viking“) wurde 1999 gegründet und ist eine weltweit tätige Investmentgesellschaft mit einem langfristigen, fundamental orientierten und forschungsintensiven Investmentansatz. Viking verwaltet Kapital in Höhe von über 51 Milliarden US-Dollar in börsennotierten und privaten Beteiligungen. Viking unterhält Niederlassungen in Stamford, New York, Hong Kong, London und San Francisco und ist bei der US-Börsenaufsichtsbehörde (SEC) als Anlageberater registriert. Weitere Informationen finden Sie unter www.vikingglobal.com.

Weitere Investoren mit Schwerpunkt auf EB

CureEB: Cure EB ist eine in England und Wales registrierte Wohltätigkeitsorganisation (Nr. 1158672), die sich der Suche nach wirksamen Behandlungsmethoden und Heilungsmöglichkeiten für alle Formen von EB widmet, wobei der Schwerpunkt auf der Weiterentwicklung von Technologien zur Genmodifikation liegt. www.cure-eb.org

EB Medical Research Foundation (EBMRF): Die EBMRF wurde 1991 mit dem Ziel gegründet, entscheidende Forschungsprojekte zu EB zu finanzieren und das Bewusstsein für EB zu schärfen. Ein Alleinstellungsmerkmal der Stiftung ist, dass ein Großteil der administrativen Arbeit ehrenamtlich erfolgt und keine Gehälter gezahlt werden, sodass die Spendengelder direkt in die Forschungsprojekte fließen. www.ebmrf.org

EB Research Partnership (EBRP): Die EBRP ist der weltweit größte Geldgeber für Forschungsprojekte zur Beschleunigung der Entwicklung von Behandlungen und Heilmöglichkeiten für EB. www.ebresearch.org

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