- WAS betrifft fast ausschließlich Männer, mit einer geschätzten Inzidenz von 1 zu 250.000 Lebensgeburten männlicher Kinder.
- Die Therapie stellt eine große wissenschaftliche und klinische Errungenschaft dar und gibt den betroffenen Patienten neue Hoffnung.
ROM, 10. Dezember 2025 /PRNewswire/ — Die Fondazione Telethon gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) die Biologics License Application (BLA) für Waskyra genehmigt hat, eine ex vivo-Gentherapie für Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS), einer seltenen und lebensbedrohlichen Immunschwäche.
WAS, das fast ausschließlich bei männlichen Personen auftritt, beeinträchtigt die Blutzellen und die Zellen des Immunsystems (die natürlichen Abwehrkräfte des Körpers). Die Krankheit wird durch Anomalien in dem Gen verursacht, das das WAS-Protein produziert, das in Blutzellen und bestimmten Immunzellen vorkommt. Da Menschen mit dieser Erkrankung kein funktionsfähiges WAS-Protein aufweisen, können sich ihre Immun- und Blutzellen nicht normal entwickeln und funktionieren.
Die Genehmigung der BLA für Waskyra durch die FDA folgt auf eine positive Stellungnahme des Committee for Medicinal Products for Human Use der Europäischen Arzneimittelagentur für dasselbe Produkt nur wenige Wochen zuvor.
Waskyra wurde im Rahmen jahrzehntelanger Forschung am San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) in Mailand entwickelt und stellt eine bedeutende wissenschaftliche und klinische Errungenschaft dar, die Patienten, die von dieser Erkrankung betroffen sind, neue Hoffnung gibt.
„Die Zulassung von Waskyra durch die FDA ist eine außergewöhnliche Leistung – nicht nur für die italienische Forschung und die Fondazione Telethon, sondern für die gesamte Gemeinschaft der Menschen mit seltenen Krankheiten weltweit“, erklärte Ilaria Villa, Geschäftsführerin der Fondazione Telethon. „Sie bestätigt den Wert eines patientenorientierten Modells, das Forschung in echte Behandlungen umsetzt, insbesondere dort, wo der Markt versagt.“
„Die Zulassung dieser Gentherapie stellt einen entscheidenden Fortschritt und eine konkrete Antwort auf die Bedürfnisse der Patienten dar“, kommentierte Dr. Alessandro Aiuti, stellvertretender Direktor für klinische Forschung bei SR-Tiget, Leiter der pädiatrischen Immunhämatologie am IRCCS Ospedale San Raffaele und ordentlicher Professor für Pädiatrie an der Università Vita-Salute San Raffaele. „Zu sehen, wie jahrelange wissenschaftliche Forschung und Engagement zu echten therapeutischen Möglichkeiten für Menschen führen, verleiht unserer Arbeit eine tiefgreifende Bedeutung.“
Die klinische Testphase wurde am IRCCS Ospedale San Raffaele durchgeführt, einem Kompetenzzentrum für Gentherapie bei WAS und anderen Erkrankungen.
Die Fondazione Telethon ist die erste gemeinnützige Organisation, die erfolgreich den gesamten Weg einer Ex-vivo-Gentherapie von der Laborforschung bis zur behördlichen Zulassung begleitet hat. In Zusammenarbeit mit Partnern aus der Industrie hat sie Gentherapien von der Entdeckung bis zur Anwendung bei Patienten vorangetrieben.
Die FDA-Zulassung ist eine weitere Anerkennung der herausragenden Forschungsleistungen der Fondazione Telethon und stärkt ihre Position als international führende Einrichtung in der Erforschung seltener genetischer Erkrankungen und der Entwicklung fortschrittlicher Therapien.
Informationen zum Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS)
Das Wiskott-Aldrich-Syndrom ist eine seltene genetische Blutkrankheit, die zu Immunschwäche und einer niedrigen Thrombozytenzahl führt und durch Mutationen im WAS-Gen verursacht wird. Die Erkrankung manifestiert sich bereits im frühen Kindesalter durch wiederkehrende und anhaltende Infektionen, Blutungen und Ekzeme und ist mit einem erhöhten Risiko für Autoimmunerkrankungen und Lymphome verbunden.
Sie betrifft fast ausschließlich männliche Personen, mit einer geschätzten Inzidenz von 1 zu 250.000 Lebendgeburten männlicher Kinder. Die derzeitigen Behandlungsoptionen umfassen unterstützende Therapien, die auf die Behandlung und Vorbeugung klinischer Symptome abzielen. Die einzige potenziell heilende Option ist die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen, für die jedoch nicht immer ein kompatibler Spender zur Verfügung steht und die nicht ohne Risiken ist.
Informationen zur Gentherapie Waskyra™ (Etuvetidigene Autotemcel) für das Wiskott-Aldrich-Syndrom
Waskyra besteht aus einer einmaligen Verabreichung autologer CD34+-hämatopoetischer Stamm- und Vorläuferzellen, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der das WAS-Gen kodiert.
Nach der Korrektur werden die Stammzellen dem Patienten, der zuvor eine Chemotherapie erhalten hat, wieder zugeführt. Es hat sich gezeigt, dass Waskyra die Häufigkeit schwerer und mittelschwerer Blutungen sowie schwerer Infektionen bei Patienten mit WAS im Vergleich zum Zeitraum vor der Behandlung reduziert.
In Fällen, in denen eine Transplantation von einem kompatiblen Familienspender nicht möglich ist, stellt eine sichere und wirksame Gentherapie eine potenzielle Behandlungsoption für geeignete Patienten dar.
Indikation und wichtige Sicherheitsinformationen
Was ist Waskyra?
Waskyra ist eine autologe, auf hämatopoetischen Stammzellen basierende Gentherapie, die für die Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 6 Monaten und Erwachsenen mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) indiziert ist, die eine Mutation im WAS-Gen aufweisen, für die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation („Hematopoietic Stem Cell Transplantation“, HSCT) geeignet ist und für die kein geeigneter HLA-kompatibler verwandter Stammzellspender verfügbar ist.
Was sind die wichtigsten Informationen, die ich über Waskyra wissen sollte?
Während der klinischen Studien wurden keine Nebenwirkungen gemeldet, die auf Waskyra oder die Konditionierungstherapie zurückzuführen waren. Einige Nebenwirkungen stehen im Zusammenhang mit der Vorbehandlung und anderen Studienverfahren.
Der Behandlung mit Waskyra gehen medizinische Eingriffe voraus, nämlich die Entnahme hämatopoetischer Stammzellen durch Mobilisierung des peripheren Blutes mit G-CSF mit oder ohne Plerixafor, gefolgt von einer Apherese, einer Vorbehandlung mit Rituximab (monoklonaler Anti-CD20-Antikörper) und einer Konditionierung mit reduzierter Intensität, die mit eigenen Risiken verbunden sind. Bei der Bewertung der Sicherheit einer Behandlung mit Waskyra sollten neben den mit der Gentherapie verbundenen Risiken auch das Sicherheitsprofil und die Produktinformationen der für die Mobilisierung des peripheren Blutes, die Vorbehandlung und die Konditionierung mit reduzierter Intensität verwendeten Arzneimittel berücksichtigt werden.
Negative Nebenwirkungen von verschreibungspflichtigen Medikamenten sind der FDA zu melden. Besuchen Sie www.fda.gov/medwatch oder rufen Sie 1-800-FDA-1088 an.
Vollständige Produktinformationen finden Sie in der vollständigen Verschreibungsinformation auf der
Website: https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/waskyra
Packungsbeilage: https://www.fda.gov/media/190096/download?attachment
Informationen zur Fondazione Telethon
Die Fondazione Telethon ist eine italienische gemeinnützige biomedizinische Organisation, die sich für die Förderung der Forschung zu seltenen und komplexen genetischen Erkrankungen einsetzt. Seit über 35 Jahren unterstützt sie wirkungsvolle wissenschaftliche Forschung, die darauf abzielt, innovative Behandlungsmethoden zu entwickeln und das Leben der von diesen Erkrankungen betroffenen Menschen zu verbessern.
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